Se aprueba nuevo fármaco para niños con un tipo de distrofia muscular

Se aprueba nuevo fármaco para niños con un tipo de distrofia muscular 1

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado un nuevo fármaco para niños afectados con distrofia de Duchenne, una degeneración muscular progresiva que afecta a unas 18.600 personas en Europa. Esta tratamiento se llama ataluren, y es comercializado como Translarna.

El uso de este medicamento está indicado en niños mayores de cinco años que todavía puedan caminar, y su relevancia es muy grande, ya que hasta hoy en día no existe otro tratamiento.

La distrofia de Duchenne es una enfermedad genética causada por un defecto en la distrofina, una proteína que es esencial para el normal funcionamiento de los músculos. Por este trastorno, los niños que lo sufren tienen problemas de movilidad a partir de los 6 u 8 años, y es frecuente que necesiten luego una silla de ruedas. La esperanza de vida de estos niños ronda los 30 años.

Como bien se explicó a través de un comunicado, Ataluren no es un medicamento válido para todos los afectados por esta distrofia, sino sólo para un subgrupo con un defecto concreto en el gen productor de la distrofina. El mecanismo de acción del fármaco, una especie de terapia génica, permite a ese subgrupo de pacientes sortear ese decreto en el engranaje de sus células, para que sean capaces de producir una especie de distrofina funcional.

Aunque el pasado mes de enero la propia EMA emitió una opinión negativa contra la autorización del fármaco, una nueva revisión de los datos aportados por su mismo fabricante (PTC Therapeutics Limited) ha permitido su autorización. Eso sí, la compañía tendrá que seguir aportando nuevos datos confirmatorios. La decisión de la EMA será remitida ahora a la Comisión Europea para que la puedan adoptar todos los países miembros.

Varios neurólogos españoles están participando en distintos ensayos clínicos internacionales de la actualidad para tratar de ampliar las posibilidades de tratamiento de estos niños, cuyo único tratamiento paliativo disponible por el momento son los corticoides. Ese ensayo pretende demostrar la utilidad de tadalafilo (un ‘primo’ cercano al Viagra) para favorecer la vasodilatación y mejorar la salud muscular de estos pequeños.

Además de ataluren, tadalafilo, y la propia Viagra, existe hoy en día un cuarto medicamento en estudio, eteplirsen, diseñado para otro subgrupo de pacientes.

Compartir en Google Plus
Periodista general recibida en TEA Mar del Plata, en el año 2005, con promedio distinguido.Actualmente soy editora de contenidos para las redes de Bitablog y Smallsquid. También he escrito para otras, como el Sobre de los Blogs. Desde mis inicios, me ha atraído todo la relacionado con Internet y los medios digitales, así como el mundo de la salud y el bienestar, del turismo y los viajes, la comunicación y la cultura en general.

Deja una Respuesta

¡Sé el primero en comentar!

avatar

wpDiscuz